Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: OVID, de aquí en adelante, “Ovid”), una empresa biofarmacéutica comprometida con el desarrollo de medicamentos que transforman las vidas de las personas con enfermedades neurológicas inusuales, y Angelini Pharma S.p.A. (de aquí en adelante “Angelini Pharma”), una empresa farmacéutica propiedad de una familia italiana, comprometida a ayudar a los pacientes con un enfoque constante y prevalente en la salud mental, las enfermedades inusuales y la salud del consumidor, anunciaron un acuerdo por medio del cual Angelini Pharma será responsable de desarrollar, fabricar y comercializar OV101 (gaboxadol) para el tratamiento potencial del síndrome de Angelman en la Unión Europea y otros países en el Espacio Económico Europeo, y también Suiza, Turquía, el Reino Unido y Rusia. Angelini Pharma celebrará el acuerdo a través de su nueva filial, Angelini Pharma Rare Diseases AG. Se cree que OV101 es el único agonista receptor de delta (δ)-selectiva GABAA en desarrollo; en la actualidad está siendo evaluado en el estudio clínico NEPTUNE central en Fase 3 para el síndrome de Angelman, y los resultados más importantes se esperan para el cuarto trimestre de 2020.

En virtud de los términos del acuerdo, Ovid recibirá un pago por adelantado de $ 20 millones y es elegible para recibir hasta $ 212,5 millones adicionales en pagos cuando se alcancen las metas de desarrollo, fabricación y ventas de la indicación inicial (síndrome de Angelman), además de regalías de dos dígitos en las ventas netas, si OV101 se comercializa con éxito. Ovid mantendrá todos los derechos comerciales de Estados Unidos y el resto del mundo sobre OV101.

“Nos complace ser parte de la colaboración estratégica con Angelini Pharma, con el objetivo de proporcionar OV101, si recibe la aprobación, a la comunidad con el síndrome de Angelman en Europa lo más rápidamente posible. Angelini Pharma es un socio ideal para Europa, ya que ha desarrollado un conocimiento regional profundo, una infraestructura con un historial de lanzamientos exitosos de productos, además de un compromiso para mejorar la calidad de vida de las comunidades de pacientes a las que presta servicio”, afirmó Jeremy Levin, DPhil, MB, BChir, presidente y director ejecutivo de Ovid Therapeutics. “Encontrar a los socios adecuados para llevar OV101 lo más rápido a la comunidad con el síndrome de Angelman es la parte central de nuestra estrategia mundial. Creemos que esta asociación con Angelini ayudará a maximizar el valor comercial potencial de OV101 y a alcanzar nuestros objetivos estratégicos en esta importante geografía”.

“Hoy es un día que todos vamos a recordar. Gracias a nuestra colaboración con Ovid Therapeutics, estamos estableciendo las bases para desarrollar soluciones de salud innovadoras para enfermedades inusuales, en línea con la nueva estrategia de Angelini Pharma”, indicó Pierluigi Antonelli, director ejecutivo de Angelini Pharma. “La nueva unidad de negocios, Angelini Pharma Rare Diseases AG, contribuirá al desarrollo, registro, producción y, en caso de aprobación, comercialización en Europa de OV101, el fármaco prometedor de Ovid Therapeutics que se está evaluando en estudios clínicos en Fase 3 para el tratamiento del síndrome de Angelman. Ahora mismo no existe tratamiento eficaz para esta enfermedad genética inusual, caracterizada por la discapacidad psicomotora grave, que se manifiesta desde la infancia. Cumplir con nuestro compromiso nos enorgullece, desde una perspectiva científica y de impacto social”.

“Como accionistas y ejecutivos de Angelini Holding, seguimos invirtiendo en el área farmacéutica, que en la actualidad representa la mitad del volumen de negocios del Grupo”, comentó la vicepresidenta ejecutiva Thea Paola Angelini y el director ejecutivo Sergio Marullo di Condojanni. “Nuestra estrategia mundial de desarrollo e internacionalización se centra en áreas de negocios que cuentan con un alto potencial de crecimiento. En particular, estudiamos todas las oportunidades que se pueden abrir, no sólo en el cuidado de la salud, sino también en el sector del consumo y de la maquinaria”.

Rothschild & Co actuó como asesor de Ovid en el acuerdo de colaboración.

Acerca del síndrome de Angelman

El síndrome de Angelman es una enfermedad genética inusual que se caracteriza por una variedad de signos y síntomas. Entre las características de esta enfermedad se incluyen el retraso en el desarrollo, la discapacidad intelectual, graves dificultades para hablar, problemas de movimiento y equilibrio, convulsiones, trastornos del sueño y ansiedad. La causa más común del síndrome de Angelman es la pérdida de la función del gen que codifica la proteína ubiquitina ligasa E3A (UBE3A), que tiene una función fundamental en la comunicación de las células nerviosas, lo que provoca una inhibición tónica reducida. Las personas con síndrome de Angelman generalmente tienen una esperanza de vida normal, pero son incapaces de vivir de forma independiente. Por eso, requieren un apoyo constante de una red de especialistas y cuidadores. El síndrome de Angelman afecta, aproximadamente, a entre 1 de cada 12,000 y 1 de cada 20,000 personas en todo el mundo.

No existen tratamientos aprobados por la FDA (del inglés Food and Drug Administration, Administración de Alimentos y Medicamentos) de Estados Unidos, la Agencia Europea de Medicamentos o el resto del mundo para el síndrome de Angelman, y el tratamiento consiste principalmente en intervenciones conductuales y en tratamientos farmacológicos de los síntomas.

El síndrome de Angelman se asocia con una reducción de la inhibición tónica, una función del receptor delta (δ)-selectivo GABAA que permite a un cerebro humano descifrar las señales neurológicas inhibidoras y de excitación de forma correcta sin sobrecargarse. Si la inhibición tónica se reduce, el cerebro se inunda de señales y pierde la capacidad de separar el ruido de fondo de la información importante.

Acerca de OV101 (gaboxadol)

Se cree que OV101 es el único agonista receptor delta (δ)-selectivo GABAA en desarrollo y el primer medicamento en investigación en abordar específicamente la interrupción de la inhibición tónica, un proceso fisiológico central del cerebro que se considera la causa subyacente de algunos trastornos del desarrollo neurológico. OV101 ha demostrado, en estudios de laboratorio y modelos de animales, activar de forma selectiva los receptores de la δ-subunidad de GABAA, que se encuentran en el espacio extrasináptico (fuera de la sinapsis), y por ello impactan en la actividad neuronal por medio de la modulación de la inhibición tónica.

Ovid está desarrollando OV101 para el tratamiento del síndrome de Angelman y el síndrome X frágil, con el fin de restaurar potencialmente la inhibición tónica y, de este modo, abordar algunos de los síntomas centrales de estas enfermedades. En ambos síndromes, la fisiopatología subyacente incluye la interrupción de la inhibición tónica modulada a través de los receptores de la δ-subunidad de GABAA. En estudios preclínicos, se observó que OV101 mejoró los síntomas del síndrome de Angelman y del síndrome X frágil. Este compuesto anteriormente se había probado en más de 4,000 pacientes (más de 1,000 pacientes-años de exposición), y se observó que tenían tolerabilidad y biodisponibilidad de un medicamento favorables. Ovid está llevando a cabo un estudio clínico central en Fase 3 con OV101 para el síndrome de Angelman (NEPTUNE), y ha completado un estudio clínico de búsqueda de señales en Fase 2 con OV101 para el síndrome X frágil (ROCKET).

OV101 ha recibido la designación Enfermedad pediátrica inusual de la FDA para el tratamiento del síndrome de Angelman. La FDA ha otorgado las designaciones Medicamento huérfano y Seguimiento rápido a OV101 para los tratamientos del síndrome de Angelman y del síndrome X frágil. Además, la Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a OV101 para el tratamiento del síndrome de Angelman. La Oficina de Patentes y Marcas Comerciales de Estados Unidos le ha otorgado a Ovid, patentes dirigidas a métodos de tratamiento para el síndrome de Angelman y el síndrome X frágil con OV101. Las patentes emitidas expiran en el año 2035, sin poder hacer ampliaciones normativas.